La Fundación Botín ha informado que una compañía de terapia génica, centrada en el desarrollo de terapias de vanguardia para enfermedades pediátricas raras y graves, ha firmado acuerdos con importantes instituciones de investigación españolas para el codesarrollo, licencia mundial y exclusiva de vectores de terapia genética generados en España.

En concreto, los nuevos fármacos utilizarán vectores de terapia génica generados por el equipo científico liderado por el Doctor Juan Bueren, investigador colaborador de la Fundación Botín desde hace más de 10 años. El experto dirige la División de Terapias Innovadoras Hematopoyéticas del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), que cuenta con el apoyo de la Fundación Botín desde hace una década para promover la transferencia del conocimiento científico generado en sus laboratorios a la sociedad.

La fundación en Santander ha indicado que el objetivo de los acuerdos de colaboración con la compañía Rocket Pharmaceuticals Ltd. (Rocket), con sede en Estados Unidos, es facilitar nuevos tratamientos más seguros, más efectivos y más rápidos a los pacientes que padecen enfermedades sanguíneas raras.

La organización que preside Javier Botín puntualizó que la inversión de Rocket se formalizó mediante una serie de acuerdos con importantes instituciones de investigación españolas, lideradas por la División de Terapias Innovadoras Hematopoyéticas del CIEMAT, en colaboración con el Centro de Investigación Biomédica en Red (CIBER), a través de su Área de Enfermedades Raras (CIBERER), y el Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz (IIS-FJD).

Adicionalmente, la fundación que promueve el desarrollo ha aclarado que esta colaboración se enfoca inicialmente en tratamientos para enfermedades raras que afectan a las células sanguíneas como la anemia de Fanconi, anemia hemolítica debida a deficiencia de piruvatoquinasa eritrocítica (PKD) y deficiencia de adhesión de leucocitos tipo 1 (LAD-I). Aunque los términos económicos de los acuerdos son confidenciales, los pagos por hitos reglamentarios comprometidos por Rocket ascenderán hasta 8 millones de euros, según se vayan consiguiendo culminar los desarrollos.

En el marco de esta noticia de ciencia, la organización afirma que este proyecto es uno de los mejores ejemplos de cómo una investigación de excelencia bien ejecutada puede llegar a ser transferida de forma exitosa y estar disponible para un mejor y novedoso tratamiento para los pacientes.